目前，医保用药覆盖罕见病病种已超过50种，但相较于罕见病目录中207个病种，仍有缺口。这其中，既因为有些罕见病未被攻克、无药可用，也因为有些罕见病药物价格高昂，基本医保无力承担。

11小时大手术、9次全麻手术、12次放疗……这是6岁的神经母细胞瘤患儿谦谦两年来的经历。

“神经母细胞瘤，虽然属于罕见病，但高发于5岁前的儿童。”中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会主任委员王焕民说，患病后复发率高，生存率往往难超50%，被称为“儿童癌王”。