揭秘基因编辑技术：霍金给出蓝图

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公开资料显示，黄军就获得了胚胎捐赠者的知情同意书和中山大学附属第一医院伦理委员会的批准；卢铀和解放军第105医院的实验都是在体外进行基因编辑，最后将编辑好的细胞返输回人体内，相对来说比较保守。

如果要对基因进行“编辑”，那么要经过下列三步：

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1）基因敲除：如果想使某个基因的功能丧失，可以在这个基因上产生DSB，非同源末端连接（NHEJ）修复的过程中往往会产生DNA的插入或删除（indel），造成移码突变，从而实现基因敲除。

2）特异突变引入：如果想把某个特异的突变引入到基因组上，需要通过同源重组来实现，这时候要提供一个含有特异突变同源模版。正常情况下同源重组效率非常低，而在这个位点产生DSB会极大的提高重组效率，从而实现特异突变的引入。

3）定点转基因：与特异突变引入的原理一样，在同源模版中间加入一个转基因，这个转基因在DSB修复过程中会被拷贝到基因组中，从而实现定点转基因。通过定点转基因的方法可以把基因插入到人的基因组AAVS1位点，这个位点是一个开放位点，支持转基因长期稳定的表达，破坏这个位点对细胞没有不良影响，因此被广泛利用。

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